>> mercoledì gennaio 22, 2020

Da Wave Life Science gli ultimi aggiornamenti sulla ricerca

Alla fine dello scorso dicembre,  la casa farmaceutica ha informato la comunità Huntington in merito ai risultati della fase 1b/2a per il farmaco sperimentale WVE-120102.

Wave Life Science sta portando avanti un programma che prevede due trial paralleli,  PRECISION-HD1 e PRECISION-HD2, che hanno l’obiettivo di studiare due nuove molecole silenzianti (antisenso, ASO) chiamate WVE-120101 e WVE-120102. A differenza della strategia silenziante di Roche, che non distingue tra la copia sana e quella mutata del gene Huntington, PRECISION-HD di Wave utilizza un approccio allele-selettivo che mira al silenziamento esclusivo del gene mutato mantenendo attivo quello sano. WVE-120101 e WVE-120102 sono molecole che riconoscono due particolari mutazioni del DNA (dette SNPs) presenti esclusivamente nel gene Huntington mutato e di conseguenza copiate anche all’interno del suo messaggero. Un passo cruciale è, quindi, sequenziare il gene Huntington del paziente per identificare o meno la presenza sulla copia mutante di uno degli SNPs prima di procedere con la somministrazione degli antisenso.

In particolare, Wave ha annunciato che il farmaco WVE-120102 del trial PRECISION-HD2 ha abbassato la concentrazione dell’Huntingtina mutata nel liquido spinale: la riduzione è stata del 12% comparata con i livelli di Huntingtina mutata del gruppo placebo.

Un elemento importante che emerge dal comunicato di Wave è la sicurezza del farmaco per i pazienti: si legge infatti che “In aggiunta alla dimostrazione di una riduzione della proteina mutata, WVE-120102 è complessivamente ben tollerato da tutti i pazienti.”

Sulla base di questi risultati, che mostrano che il loro farmaco è sicuro a dosi basse, Wave ha già annunciato che aggiungerà a PRECISION-HD1 e PRECISION-HD2 un nuovo braccio di studio per testare dosi più elevate – 32 milligrammi per iniezione.  Il doppio rispetto alla dose massima testata in questo studio – 16 mg per iniezione. La riduzione del 12% dell’huntingtina mutata osservata alla dose di 16 mg  farebbe presupporre  una maggiore riduzione ad una dose più alta.

I prossimi aggiornamenti si avranno nella seconda metà del 2020.

Leggi il comunicato integrale di Wave Life Science.
Per approfondimenti, leggi l’articolo del dott. Jeff Carrol su HDBUZZ.