Comunicato dell’European Huntington’s Disease Network (EHDN)
Dimebon non ha raggiunto gli Endpoint primari di efficacia
Rochester, NY, e Ulm, Germania, 11 aprile 2011
L’Huntington Study Group (HSG) e l’ European Huntington’s Disease Network (EHDN), sotto la supervisione di Karl Kieburtz, MD, MPH (Principal Investigator) e Bernhard Landwehrmeyer, MD (co-Principal Investigator), annunciano i risultati preliminari di un ampio studio clinico multi-centrico, randomizzato, controllato versus placebo con il farmaco sperimentale dimebon (Latrepirdina*) in soggetti con Malattia di Huntington (MH). Lo studio, chiamato HORIZON, è stato sponsorizzato dalla Medivation, Inc. in collaborazione con la Pfizer Inc.
Tra i partecipanti allo studio che assumevano dimebon 60 mg al giorno, la funzionalità cognitiva (pensiero e memoria) e generale non differiva in modo significativo rispetto ai partecipanti allo studio che assumevano placebo, come rilevato attraverso le valutazioni assunte come co-endpoint primari: il punteggio complessivo al Mini-Mental State Examination (MMSE), che misura la funzionalità cognitiva, e la Clinician’s Interview-Based Impression of Change, con il supporto del caregiver (CIBIC-plus), che misura la funzionalità globale. La partecipazione allo studio è risultata associata ad un miglioramento nei punteggi al MMSE (valutazione cognitiva) ed a una stabilità dei punteggi di funzionalità globale (CIBIC-plus), indipendentemente dal trattamento assegnato. In linea con i risultati ottenuti in studi precedenti in oltre 2000 partecipanti alla ricerca, il dimebon è risultato sicuro e ben tollerato nello studio HORIZON.
“I risultati dell’HORIZON sono una notizia deludente per la comunità legata alla Malattia di Huntington poichè allo stato attuale non esistono farmaci con reale indicazione al trattamento dei disturbi di pensiero e di memoria osservati nella malattia,” ha detto Karl Kieburtz, MD, MPH, l’investigator principale dello studio HORIZON, Direttore del Center for Human Experimental Therapeutics e Professore nel Dipartimento di Neurologia all’Università Rochester Medical Center. “La perdita delle funzioni cognitive in definitiva rappresenta un problema significativo per quasi tutte le persone affette da Malattia di Huntington e un fattore chiave di disabilità.”
Lo studio HORIZON è stato condotto in Nord America e in Australia dall’ HSG e in Europa dall’ EHDN. Gli sperimentatori coinvolti nella ricerca in 68 centri hanno valutato 403 partecipanti in uno studio della durata di 6 mesi. “Sebbene dimebon non abbia migliorato la funzionalità cognitiva nella MH come speravamo, questo studio rappresenta comunque una importante pietra miliare per la comunità legata alla MH,” ha detto Bernhard Landwehrmeyer, MD, co- investigator principale dello studio Horizon, Presidente del Comitato Esecutivo dell’ EHDN e Professore di Neurologia all’ Università di Ulm, Germania. “Questa è stata la prima ampia sperimentazione clinica focalizzata sugli aspetti cognitivi della MH e rappresenta il primo protocollo di studio globalizzato nella MH, contemporaneamente sottoposto e accettato dalle agenzie regolatorie negli Stati Uniti e nell’Unione Europea; la concordanza di obiettivi osservata in Nord America, Australia e Europa dimostra la possibilità di condurre studi clinici globalizzati nella MH. Nonostante i risultati di HORIZON, questo studio, pertanto, porrà le basi per future sperimentazioni globalizzate con nuovi promettenti trattamenti per le funzioni cognitive e altri aspetti della MH.”
La MH è una malattia neurodegenerativa ereditaria che colpisce all’incirca 60,000 persone sia in Nord America che in Europa. I sintomi della MH in genere esordiscono tra i 30 ed i 50 anni e comportano progressivi disturbi motori, comportamentali e cognitivi. Mentre sono disponibili farmaci in grado di alleviare alcuni di questi sintomi, non si conoscono ancora trattamenti mirati ai sintomi cognitivi della MH.
L’HSG e l’EHDN sono associazioni senza fini di lucro di medici e di altri ricercatori clinici con esperienza nell’assistenza ai pazienti con MH, dedite alla scoperta trattamenti che possano fare la differenza in questa condizione clinica.
* La Latrepirdina è il nome generico (non commerciale) del dimebon.
L’intero comunicato European Huntington’s Disease Network (EHDN) si può leggere cliccando qui
Per maggiori informazioni sui risultati dello studio HORIZON si prega di visitare i seguenti siti web:
Huntington Study Group
European Huntington’s Disease Network
Medivation