Lo scorso fine settimana a Praga si è tenuto il workshop Accesso alle terapie future – Come possiamo garantire il coinvolgimento dei pazienti nelle procedure di HTA per le terapie per la MH? al quale, per Huntington Onlus, è intervenuta la nostra Presidente Elisabetta Caletti.
Con lei rappresentanti di associazioni/enti provenienti da Norvegia, Spagna, Slovacchia, Finlandia, Portogallo, Svezia, Italia, Polonia, Germania, Irlanda, Repubblica Ceca e Cipro: quello che segue è il suo racconto per punti chiave.
Contesto generale e importanza delle Associazioni Pazienti
• Negli ultimi anni, il ruolo delle Associazioni pazienti nei processi regolatori è stato riconosciuto in modo crescente a livello europeo e nazionale.
• L’EMA Agenzia europea per i farmaci ha integrato le prospettive dei pazienti nei principali organismi consultivi, promuovendo strumenti di consultazione diretta.
• La normativa europea sulle HTA Health Technology Assessments mira a un approccio più equo e collaborativo, offrendo ai pazienti la possibilità di influenzare le decisioni di ricerca e politiche sanitarie.
Focus sul regolamento HTA e accesso alle terapie
• Le valutazioni cliniche congiunte saranno introdotte gradualmente: dal 2025 per farmaci oncologici e terapie avanzate, dal 2028 per farmaci orfani e malattie rare.
• La normativa mira a migliorare l’accesso alle terapie future, con un ruolo attivo delle associazioni di pazienti nel cogliere e promuovere queste opportunità.
Il ruolo di EHA e le iniziative passate
Già dal 2018, l’European Huntington Association (EHA) ha iniziato a coinvolgere la comunità Huntington su temi di terapie future:
• Nel 2019, un incontro ad Amsterdam con leader di advocacy; nel 2020, un evento online con EFNA su come migliorare l’accesso alle cure.
• Nel 2021-2023, incontri periodici con le associazioni per approfondire il tema.
• Ora si cerca di definire i prossimi passi, con particolare attenzione alla formazione e alla partecipazione delle associazioni alle procedure HTA.
Strumenti e metodi discussi
PICO: metodo per definire chiaramente le domande di ricerca clinica e regolatoria, considerando:
• Population: persone con caratteristiche cliniche o demografiche simili (sfida nella MH per la variabilità).
• Intervention: trattamenti o procedure specifiche.
• Comparison: interventi di controllo o standard di cura.
• Outcome: risultati misurabili, sia oggettivi che soggettivi.
Si è utilizzato largamente il termine PICO (acronimo di Population Intervention ComparatorOutcome) che è un metodo che si applica allo scopo di ottenere con efficienza le informazioni utili a soddisfare il quesito iniziale attraverso il reperimento delle fonti bibliografiche più appropriate. Questo strumento è alla base delle attività cliniche condotte secondo i principi della Evidence-BasedMedicine, inclusa la redazione di documenti clinico-regolatori, come i report di valutazione clinica. Pertanto si sono affrontate tutte le categorie chiave.
Nell’Huntington non è semplice definire la “Popolazione” data la numerosa eterogeneità delle manifestazioni cliniche e stati di malattia (positivo al gene, a rischio, in quale stadio?). Anche l’Intervento deve essere definito in modo specifico e anche questo punto è difficile per noi: lo specialista deve scegliere la procedura di intervento tra quelle disponibili: quale trattamento può essere il migliore se non abbiamo ancora dei farmaci/interventi che possano cambiare il decorso della malattia? Quali farmaci/interventi abbiamo nella MH per un Confronto? E infine l’Outcome come può essere misurabile nella MH? Sintomi, qualità della vita, funzionamento sociale ecc.
Situazione italiana
A seguito dell’intervento di una portavoce del Ministero della Salute della Repubblica Ceca e un rappresentante dell’Agenzia ceca per l’HTA che hanno illustrato le modalità di coinvolgimento dei pazienti nel loro paese, la Presidente nell’ambito di gruppo composto dai delegati dei paesi sud Europa), ha esposto quello che è il contesto italiano:
• Trasformazione strutturale del settore associativo, con maggiore professionalizzazione e trasparenza.
• Dal 2022, riconoscimento formale delle associazioni di pazienti nei processi decisionali.
• La Legge di Bilancio 2025 ha istituito il RUAS (Registro Unico delle Associazioni della Salute), riconoscendo gli enti del Terzo Settore come interlocutori ufficiali.
• Canali di partecipazione aperti da AIFA e AGENAS, ma alcune barriere, come il requisito di anzianità di 10 anni, limitano l’accesso di associazioni più giovani, specialmente nel campo delle malattie rare.
• Il progetto InPAGs ha promosso una rete di associazioni attive, evidenziando un panorama ricco ma in evoluzione, con molte organizzazioni nate dopo il 2015 e ancora in fase di qualificazione formale.
Prossimi passi
• Rafforzare la formazione delle associazioni per partecipare attivamente alle procedure HTA.
• Facilitare il dialogo tra associazioni, enti regolatori e istituzioni, anche attraverso la creazione di reti e strumenti di supporto.
• Valutare e superare le barriere attuali, come i requisiti di anzianità, per garantire una rappresentanza più inclusiva e innovativa.
